第164章 人工智能首次发威
第164章人工智能首次发威
“很好,准了。加油,好好干。”
卫康合上文件,快速签名,然后递给对面的唐缺。
不过,他想了想,又补充了几句话。
“对了,最近公司的人工智能研发进展很大,你可以试试用来药物筛选或者构建基因表达载体。”
唐缺点点头,无声离去。
他很快把任务都拆分开来,然后分配下去。
两三个人组成一个小团队,领到了属于自己的工作。
整个生物实验室,就如同上足马力的齿轮一样,动力澎湃地运转起来。
他们要先重复两种已知的路线,从而复刻出友商的药物。
唐缺能预感到,这并不是轻松的任务,而是一场考验。
如果被卡在这一步,那么就无法继续下去,研究出三清自己的药物了。
原因很明显,友商的思路可以拿来用,但是药物分子和病毒载体,都不能一样,以免触犯对方的专利保护。
否则的话,即使研发出相应的基因治疗药物,同样会受困于知识产权,无法做到真正的国药国造。
要绕开专利壁垒,找到属于自己的药物,很明显需要对病毒学载体,基因组学有深入的了解,这属于基础科研的一部分,需要厚实的积累,不是想弯路超车就能马上做到的。
这背后往往是生物学,病毒学和分子进化等交叉学科数十年的研究积淀。
他面色凝重,已经做好准备,要打一场持久攻坚战。
然而一周过后,唐缺坐在办公室,瞪着面前的两个人,一脸不敢置信地脱口而出。
“什么?搞定了?”
足足看了十秒钟,他才皱起眉头:“你确定?”
对面正是文质彬彬,面容俊秀的蒋开,他是陈以清的校友,哈佛生物学博士,跟向高飞同期回国,在三清生物实验室已经呆了大半年了,由于能力出众而成为一名研发组长。
蒋开慢条斯理道:“是啊,诺华的Z药分析工作已经做得差不多了,AVV9腺病毒载体也构建出来了,在电脑上的数据展示十分完美,细胞实验也100%契合。”
唐缺有些惊疑不定:“这么快的吗?”
“这其中用到了公司新的AI软件来进行病毒载体的构建,和其受体的相互作用的研究,因此进展异常快速。等到样品制作出来,我们会尽快进行动物实验做进一步的效果验证。”
他旁边还站着另一个人,是位中等身材的圆润男子,赶忙点头附和:“确实,我们这边的小分子药物进展也异常顺利,分析了药物靶点后,很快复制出相关药物,提高了mRNA的剪切,同样也是正在进行动物实验。”
唐缺摸了摸下巴上的胡茬,陷入沉思。
半响,他挥挥手,让对面两人离开。
而他则专注地看起了相关的数据和资料。
过了好久,他才长长呼出一口气:“果然已经完成了。这速度远远超出预期。我还以为至少要两三个月才会有所进展呢。”
“看来这个新推出的AI软件还挺好用的。”他打开桌面上名叫AICell的软件,登陆了进去。
软件功能很强大,不但有完整的人类基因数据库,还能够像设计零件一样设计基因组,插入各种碱基对,同时还会有各种基因的功能提示。
也可以使用氨基酸组件来设计蛋白质,然后模拟在人体中的功能实现,更可以拆分为一个个化学分子。
还能模拟人体各种细胞,器官,以及神经系统的三维模型,甚至能模仿之间的互动,完美再现了整个人体的运转和构造。
总之,他想得到的,想不到的功能,这里面都有。
唐缺忍不住啧啧惊叹起来。
“牛逼!”
“这样看来,既然进度极大地提前,那就可以继续下一步了。”
“复制的药物没有必要进行临床,只要动物实验能够显示效果就行。”
“重要的还是研发我们自己的药物,那么首先就是病毒载体的选择问题。”
基因表达载体的构建是基因工程中最为核心的部分,在病毒载体选择上,目前较为常见的有腺病毒载体,慢病毒载体,逆转录病毒载体三种选择,各有优劣。
慢病毒载体能够整合进入宿主基因组,而且可有效地感染神经元细胞,肝细胞,心肌细胞,肿瘤细胞,内皮细胞,干细胞等多种类型的细胞,从而达到良好的的基因治疗效果。
患者如果使用慢病毒载体的基因治疗药物,就能彻底修改致病的基因突变,从而完全治愈疾病,变成正常人。
但由于病毒基整合了宿主基因,同时也引发对于其在致癌性和基因组安全等方面的忧虑。
腺相关病毒AAV的优缺点也是比较明确,例如其基因组结构较简单,几乎没有致病性,进行改造的门槛和用于治疗的顾虑都易于克服,而且一般认为它不会整合入基因组。
这些优点使其首先成为获批的基因治疗药品,但其总体载量有限,导致引入的功能元件较少,而且长期来看,也有一丝致癌风险。
逆转录病毒同样整合在宿主基因组,但它只能感染分裂期细胞,而且容量有限,使用范围比较狭窄。
因此,最终的选择将在慢病毒和腺病毒之间决出。
“慢病毒还是腺病毒?慢病毒还是腺病毒?”
“一个安全表达,但不能彻底变成正常人,一个长期有效,也能将正常基因遗传下去。”
“真的很难做出选择啊!”
这两个念头在唐缺脑中不断反复回响,他需要做出决定,选择既定的病毒载体,才能继续下面的研发。
“是要一劳永逸还是只图眼下?”
“要不要疯一下,选择最永久的解决方案?”
“毕竟,让患者回归正常,才是基因治疗的初衷啊。遗传性疾病,重点在于遗传,如果选择短期路线,并不能彻底改变患者的人生,如果生育,生下来的孩子自然有极大几率重蹈覆辙。”
“决定了,反正研发速度这么快,多出了不少的时间,就先研究慢病毒载体吧。”
“我们设计载体的时候,要好好设计基因组,在其中加入绝缘子序列和调控序列进行优化,同时也要改良包装的质粒,以增加安全性。”
“先在AICell中进行深度模拟,要充分了解到所有的数据,再进行样品制造,用在动物身上做实验,一定要保证安全性为先。”
“不过,如果实在有致癌风险,起码癌症还是能够治疗的,价格也不算太贵,比起1400万的SMA治疗费用,倒不是那么让人绝望。”
“如果这条路线不太顺利,那就跟着诺华后面继续腺病毒载体的研究,只要采用不同的血清类型就行,我记得诺华是AVV9型,我们完全可以用AVV8或者其他。”
他做好决定以后,就埋头在桌前工作起来。
要把任务一个个列出来,分给团队去做。
然后根据不同的进展进行调整。
还好,现在大部分前期工作都可以在软件上完成了,这将大大降低工作量。
到时候只要做细胞实验进行验证就行了。
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“很好,准了。加油,好好干。”
卫康合上文件,快速签名,然后递给对面的唐缺。
不过,他想了想,又补充了几句话。
“对了,最近公司的人工智能研发进展很大,你可以试试用来药物筛选或者构建基因表达载体。”
唐缺点点头,无声离去。
他很快把任务都拆分开来,然后分配下去。
两三个人组成一个小团队,领到了属于自己的工作。
整个生物实验室,就如同上足马力的齿轮一样,动力澎湃地运转起来。
他们要先重复两种已知的路线,从而复刻出友商的药物。
唐缺能预感到,这并不是轻松的任务,而是一场考验。
如果被卡在这一步,那么就无法继续下去,研究出三清自己的药物了。
原因很明显,友商的思路可以拿来用,但是药物分子和病毒载体,都不能一样,以免触犯对方的专利保护。
否则的话,即使研发出相应的基因治疗药物,同样会受困于知识产权,无法做到真正的国药国造。
要绕开专利壁垒,找到属于自己的药物,很明显需要对病毒学载体,基因组学有深入的了解,这属于基础科研的一部分,需要厚实的积累,不是想弯路超车就能马上做到的。
这背后往往是生物学,病毒学和分子进化等交叉学科数十年的研究积淀。
他面色凝重,已经做好准备,要打一场持久攻坚战。
然而一周过后,唐缺坐在办公室,瞪着面前的两个人,一脸不敢置信地脱口而出。
“什么?搞定了?”
足足看了十秒钟,他才皱起眉头:“你确定?”
对面正是文质彬彬,面容俊秀的蒋开,他是陈以清的校友,哈佛生物学博士,跟向高飞同期回国,在三清生物实验室已经呆了大半年了,由于能力出众而成为一名研发组长。
蒋开慢条斯理道:“是啊,诺华的Z药分析工作已经做得差不多了,AVV9腺病毒载体也构建出来了,在电脑上的数据展示十分完美,细胞实验也100%契合。”
唐缺有些惊疑不定:“这么快的吗?”
“这其中用到了公司新的AI软件来进行病毒载体的构建,和其受体的相互作用的研究,因此进展异常快速。等到样品制作出来,我们会尽快进行动物实验做进一步的效果验证。”
他旁边还站着另一个人,是位中等身材的圆润男子,赶忙点头附和:“确实,我们这边的小分子药物进展也异常顺利,分析了药物靶点后,很快复制出相关药物,提高了mRNA的剪切,同样也是正在进行动物实验。”
唐缺摸了摸下巴上的胡茬,陷入沉思。
半响,他挥挥手,让对面两人离开。
而他则专注地看起了相关的数据和资料。
过了好久,他才长长呼出一口气:“果然已经完成了。这速度远远超出预期。我还以为至少要两三个月才会有所进展呢。”
“看来这个新推出的AI软件还挺好用的。”他打开桌面上名叫AICell的软件,登陆了进去。
软件功能很强大,不但有完整的人类基因数据库,还能够像设计零件一样设计基因组,插入各种碱基对,同时还会有各种基因的功能提示。
也可以使用氨基酸组件来设计蛋白质,然后模拟在人体中的功能实现,更可以拆分为一个个化学分子。
还能模拟人体各种细胞,器官,以及神经系统的三维模型,甚至能模仿之间的互动,完美再现了整个人体的运转和构造。
总之,他想得到的,想不到的功能,这里面都有。
唐缺忍不住啧啧惊叹起来。
“牛逼!”
“这样看来,既然进度极大地提前,那就可以继续下一步了。”
“复制的药物没有必要进行临床,只要动物实验能够显示效果就行。”
“重要的还是研发我们自己的药物,那么首先就是病毒载体的选择问题。”
基因表达载体的构建是基因工程中最为核心的部分,在病毒载体选择上,目前较为常见的有腺病毒载体,慢病毒载体,逆转录病毒载体三种选择,各有优劣。
慢病毒载体能够整合进入宿主基因组,而且可有效地感染神经元细胞,肝细胞,心肌细胞,肿瘤细胞,内皮细胞,干细胞等多种类型的细胞,从而达到良好的的基因治疗效果。
患者如果使用慢病毒载体的基因治疗药物,就能彻底修改致病的基因突变,从而完全治愈疾病,变成正常人。
但由于病毒基整合了宿主基因,同时也引发对于其在致癌性和基因组安全等方面的忧虑。
腺相关病毒AAV的优缺点也是比较明确,例如其基因组结构较简单,几乎没有致病性,进行改造的门槛和用于治疗的顾虑都易于克服,而且一般认为它不会整合入基因组。
这些优点使其首先成为获批的基因治疗药品,但其总体载量有限,导致引入的功能元件较少,而且长期来看,也有一丝致癌风险。
逆转录病毒同样整合在宿主基因组,但它只能感染分裂期细胞,而且容量有限,使用范围比较狭窄。
因此,最终的选择将在慢病毒和腺病毒之间决出。
“慢病毒还是腺病毒?慢病毒还是腺病毒?”
“一个安全表达,但不能彻底变成正常人,一个长期有效,也能将正常基因遗传下去。”
“真的很难做出选择啊!”
这两个念头在唐缺脑中不断反复回响,他需要做出决定,选择既定的病毒载体,才能继续下面的研发。
“是要一劳永逸还是只图眼下?”
“要不要疯一下,选择最永久的解决方案?”
“毕竟,让患者回归正常,才是基因治疗的初衷啊。遗传性疾病,重点在于遗传,如果选择短期路线,并不能彻底改变患者的人生,如果生育,生下来的孩子自然有极大几率重蹈覆辙。”
“决定了,反正研发速度这么快,多出了不少的时间,就先研究慢病毒载体吧。”
“我们设计载体的时候,要好好设计基因组,在其中加入绝缘子序列和调控序列进行优化,同时也要改良包装的质粒,以增加安全性。”
“先在AICell中进行深度模拟,要充分了解到所有的数据,再进行样品制造,用在动物身上做实验,一定要保证安全性为先。”
“不过,如果实在有致癌风险,起码癌症还是能够治疗的,价格也不算太贵,比起1400万的SMA治疗费用,倒不是那么让人绝望。”
“如果这条路线不太顺利,那就跟着诺华后面继续腺病毒载体的研究,只要采用不同的血清类型就行,我记得诺华是AVV9型,我们完全可以用AVV8或者其他。”
他做好决定以后,就埋头在桌前工作起来。
要把任务一个个列出来,分给团队去做。
然后根据不同的进展进行调整。
还好,现在大部分前期工作都可以在软件上完成了,这将大大降低工作量。
到时候只要做细胞实验进行验证就行了。
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