第515章 原研药齐头并进
第515章原研药齐头并进
海市,华山医院神经内科。
“笃笃笃!”郑佳敏定了定神,带着女儿敲门而入。
“是你啊,甜甜的药吃完了?”里面的医生认识她,当即笑着打了个招呼。
“嗯,刘医生您好,”郑佳敏点点头,将手上的病例递过去,脸上露出笑容。
“今天是您值班啊,这是孩子的病例,麻烦您再开一个疗程的药。”
说话间,她坐在椅子上,将女儿抱在腿上。
这是一个6岁左右的女孩,扎着两个小辫子,正好奇地东张西望。
刘医生一边看着检查报告,一边问道:“孩子最近病情有所缓解吗?发作频率怎么样?还发烧吗?”
郑佳敏回忆着孩子的情况,缓缓说道:“还可以,这几年病情已经有所缓解了,除了发烧的时候要格外注意,其他时候都挺正常的。”
“目前大概是每个月会发作个一两次,一般来说不是很严重,打一针安定就能缓过来。比起四年前刚发作那会,已经好太多了。”
刘医生点点头:“这个婴儿难治性癫痫啊,确实很麻烦,平时千万不能有丝毫松懈,万一发作严重的话,要及时送ICU抢救。”
“嗯嗯,我知道的,平时我都注意着,不能给孩子吃撑,也不能让她过于兴奋,要好好睡觉,不能便秘。巧克力,咖啡,什么的,都不能给她吃,否则就完蛋了。”
郑佳敏认真地回答道:“除了这个,我平时有空就会在网上看看资料,这个什么Dravet综合症,我都记得呢,据说目前没有特效药,只能吃一些药物缓解症状,减缓发作频率,治愈不了。”
“时间久了,这些药还会出现耐药性,所以我给她吃药小心着呢,不求有功但求无过,不追求彻底不发作,一个月发作一两次的频率也能接受的。”
说到这里,她突然想起来什么似的,满怀期待地问道:“上次我托您打听的那个咪达唑仑鼻喷雾剂,现在引进国内了吗?”
刘医生扶了扶眼镜,沉吟道:“咪达唑仑啊,我记得是7年前就在国外上市了,属于市场上第一个能以鼻喷方式中止癫痫状态的药物,这两年好像有消息说要进入国内,风声一时搞得很大,但是最近据说已经放弃了。”
“啊?为什么?”郑佳敏一脸急切地问道。
刘医生解释道:“原因是这样的,这个药在国外获批了孤儿药资格,但是它的适应症为癫痫持续状态或连续多次发作,而非Dravet综合症,所以不符合国内的121种罕见病。”
“你也知道,癫痫是一种普遍的神经系统疾病,不属于罕见病,所以这个药就没办法按照罕见病治疗药物的标准引进国内,也无法享受国家的快速引进,免临床上市等一系列优惠政策。”
“如果这个药要按照癫痫用药引进国内,就还需要再做临床试验,投入激增,企业没办法承担,所以就放弃了。”
“怎么会这样?”郑佳敏脸上又是伤心,又是失望。
她本来对这个药物很期待,以为引进国内已经是板上钉钉的事情,想着上市以后起码算一种对症药物,能够极大缓解女儿的病情。
万万没想到,竟然会是这样一种结果。
不过她对药企也没什么埋怨,能够理解人家想要赚钱的心思。
既然研发出一款新药,肯定是要按照病人最多的病症注册,这样才能卖出更多的药,不可能反而按照孤儿药这种罕见病注册。
可这样一来,就没办法享受罕见病的各种便利政策,省去临床试验的成本了。
只能说有得必有失,各有各的难处。
“唉,要是国内也有能够对症的药物就好了,就不用苦苦寻觅进口药而不得。”
这样的想法在脑海中浮现,她不禁沮丧不已:“罕见病还是重视得不够,国内只有三清在做这方面的仿制药,可三清一家也做不过来。”
“我再给你开两盒氯巴占吧。”刘医生开口道。
郑佳敏回过神来,点点头。
刘医生斟酌着问道:“还是三清的药吗?最近也有几家国产厂家在做氯巴占仿制药,药效都不错,价格更便宜,性价比很高……”
郑佳敏打断他,语气坚定地说道:“没事,就开三清的氯巴占吧,它家药效果好,孩子吃惯了,别家的药我不放心。”
刘医生笑了笑,没再说话,刷刷开好了药。
郑佳敏带着女儿取了药,打了个车回家。
坐在车上,看着窗外熟悉的街景,她忽然悲从中来,鼻头一酸,两行热泪从眼角流了下来。
从女儿第一次癫痫发作到现在,已经五年了,她清楚地记得,那是一个周六的早晨,丈夫抱着孩子,阳光从窗外照进来,把房间烘得很暖和。
孩子可能是热到了,双手不受控制地举了起来,眼神变得呆滞,眼睛也开始往一边倾斜,大声喊她也没有反应。
这次癫痫持续了15分钟,他们一开始还手足无措,不知道该怎么办。
眼见女儿粉红色的嘴唇慢慢地开始变紫,又变得灰白,始终没有缓解,才惊慌着打车去了医院,住进了ICU。
出院一周后,女儿再次因为发热抽搐被送进医院,这次确诊了Dravet综合症,一种SCN1A基因突变导致的儿童罕见病。
他们夫妻俩能在海市这样的一线城市定居,算是高知分子,但对于这样的结果,也是一脸懵逼。
Dravet综合症?从未听说过。
但基因突变导致的儿童难治性癫痫,他们听懂了。
郑佳敏至今仍然印象深刻,那天,临下班时,她接到基因公司的电话,正式确认女儿的病症,当时就觉得胸口一阵发闷,喘不上气来,整个人都不行了。
因为怕老人担心,她不敢告诉家里人,跟丈夫两人找了个下楼散步的借口,在小区里绕着走了一圈又一圈,迟迟无法接受女儿得了绝症这一真相。
走了一晚上,回去的时候,经过一个小花园,看到一道从里面锁住的铁门。
两人站在铁门前,觉得整个世界就像这个花园一样,被铁门彻底锁住了,心情瞬间就崩溃了,忍不住抱在一起,嚎啕大哭。
后来,足足花了半年的时间,两人才平静地接受了现实,开始查看大量相关文献,才发现其实没有那么恐怖。
患有Dravet综合征的孩子,婴儿时期进出ICU的很多,还可能随时面临瘫痪和猝死。
2岁以后会缓解很多,危险性大大降低。
但癫痫的发作没法控制,她和丈夫也不知道下一次发作会是什么时候,会持续多长时间,可能是几分钟,也可能是三四十分钟,甚至一个小时,每一次都让他们胆战心惊。
现在女儿虽然还是ICU的常客,但两人已经能够坦然面对,没那么焦虑了。
唯一让他们担忧的就是,没有特效药,只能服用常规抗癫痫药物,不但无法治愈病情,就连癫痫发作也不能控制。
从某种程度上来说,也算是一种绝症。
所以,除了时刻关注其他的药物,为未来做好打算,她也不知道该做什么,只能听天由命。
这5年,对于她这个小家庭来说,生活就如同一张废纸,皱纹满面,却又无从说起。
癫痫犹如一个大漩涡,将其裹挟,让她的世界里,那一扇小门,关得紧紧地,不透一丝光。
华山医院离家比较远,她脑中思绪万千,不知不觉中一股倦意涌来,渐渐陷入沉睡。
突然,嗡嗡嗡的震动声将她唤醒。
一看,竟然是刘医生的来电,当初住院的时候,记下了他的电话,问过一些病情方面的事。
“喂,刘医生,伱好,什么事啊。”郑佳敏强打精神,语气含混地问道。
“甜甜妈是吧,有个好消息要告诉你,Dravet综合征有新的基因药物了。”电话里,刘医生的声音很兴奋。
“什么?”郑佳敏简直不敢相信自己的耳朵。
刘医生也非常激动,喋喋不休地解释道。
“呵呵,我也是才知道的,三清集团新研发了一种抗癫痫的基因药物,在我们医院刚开始临床试验,但其他医院已经有一些患者接受了治疗,反馈过来的疗效相当好。”
“接受过这种基因治疗的患儿,自发性癫痫发作平均减少了约80%,其中一些患儿甚至彻底不再有癫痫发作了,并且这种疗法对于小孩的认知鞥能力,没有任何负面影响。”
“由于这种药物,起效方式是让异常的神经元细胞兴奋性降低,从而恢复正常,而不是针对特定的疾病,因此对癫痫类疾病具有相当的普适性,同时还能够解决患者的耐药性困扰。”
“我看到了临床一期,二期的实验报告,数据显示,所有患者的癫痫发作都得到了缓解,缓解程度非常令人惊叹。”
“这种基因治疗,虽然无法彻底解决SCN1A基因突变问题,但对Dravet综合征来说,应该是唯一的治疗方案了。”
“你家甜甜如果想参加的话,就赶紧来医院报名吧。”
“太好了,我马上来。”郑佳敏激动得声音都颤抖了。
三清集团的基因药物非常出名,可谓是如雷贯耳,女儿本来就是基因突变导致的疾病,从这个方向来进行基因治疗,一听就很有希望。
她挂断电话,擦去眼角隐隐的泪痕,急切地拍打着前座的背椅。
“师傅,我要换地址,麻烦你给我再开回去。”
“对,就是上车的地方,华山医院。”
的士师傅也听到了对话,知道治病要紧,二话不说,在前面路口一个掉头,往来路疾速驰去。
郑佳敏坐在后面,将一脸懵懂的女儿紧紧抱在怀里,含笑看向窗外。
这一次,想到女儿的病情,她心里没有沮丧,没有失望,而是充满了希望。
心里那扇门,似乎不再紧闭,而是开了很大的一条缝。
阳光倾泻进来,春光无限,希望也无限。
昆市,三清总部。
卫康将身体往后一靠,舒展着四肢,长长吐出一口气。
看了一下午的项目资料,他脑子有些昏沉,不过总体来说,各项目进展喜人。
“呼,今年进临床的药物有些多,除了降糖药,消炎药,哮喘药这些常规药物,在泌尿领域出了一款王牌药物,各项临床反馈都非常乐观。”
“还有去年研发的几款精神类药物,也都进入了临床三期,精神药物临床周期长,一年多能有这个进度,已经相当不错了。”
“基因实验室又出了一个王炸,抗癫痫的基因药物,效果惊人,足以填补该领域多项空白,市场前景广大。”
“癫痫这项疾病,主要发作人群为儿童和老年患者,全国有数百万人,如果真的能顺利上市,对广大患者来说是最大的福音。”
“除此以外,还有两款抗抑郁和抗焦虑的改良新药,对常见一线药物的晶型和分子式进行了改进,加入了一些新的辅剂。”
“跟同类药物相比,药效倒是其次,提升不算太大,主要是不良反应大大减少,从临床试验看来,患者的反响都还不错。”
“目前看来,所有新药中,最亮眼的就是这三款了,分别是治疗慢性肾衰竭的药物,治疗癫痫的基因药物,以及治疗社交恐惧症的药物。”
“全都是该领域的创新型药物,目前还未有同类新药正式上市,可以加大力度推进,尽快抢占市场。”
“其他厂家有相关的研发项目,但是效果没有三清的好,也是处于临床阶段,只要我们抢到首发,就能形成先手优势。”
“呵呵,三清精神类药物领域再次拔得头筹,走在了前列,真是可喜可贺。”
卫康想着新药项目的临床实验报告,不由欣慰地笑了。
随即,他目光看向最后一款新药,对于这款新药,他在开发政策上,有一些想法,迟迟无法拿定主意。
“剩下这款抗氧化药物,同样前途远大。”
“抗氧化是一个非常火热的概念,跟抗衰老联系在一起,可谓是热火烹油,广受追捧。”
“任何东西,不管是药物也好,化妆品也好,食物也好,只要跟抗衰老联系在一起,就没有不赚钱的。”
“人们对延缓衰老的渴望之情,数千年来都未曾有丝毫减弱。”
“这是难得的一个上下通吃的领域。”
“只不过抗衰老的话,临床试验的周期就更久了。”
“一般来说,延缓衰老的药物,是最适合做成保健产品的。
“但是药三分毒,任何药物都是双刃剑,这其中的度,很难把握,最好还是成为处方药,让医生来把关。”
“否则万一有老人买回去乱吃,吃出毛病来,公司的口碑还要不要了。”
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海市,华山医院神经内科。
“笃笃笃!”郑佳敏定了定神,带着女儿敲门而入。
“是你啊,甜甜的药吃完了?”里面的医生认识她,当即笑着打了个招呼。
“嗯,刘医生您好,”郑佳敏点点头,将手上的病例递过去,脸上露出笑容。
“今天是您值班啊,这是孩子的病例,麻烦您再开一个疗程的药。”
说话间,她坐在椅子上,将女儿抱在腿上。
这是一个6岁左右的女孩,扎着两个小辫子,正好奇地东张西望。
刘医生一边看着检查报告,一边问道:“孩子最近病情有所缓解吗?发作频率怎么样?还发烧吗?”
郑佳敏回忆着孩子的情况,缓缓说道:“还可以,这几年病情已经有所缓解了,除了发烧的时候要格外注意,其他时候都挺正常的。”
“目前大概是每个月会发作个一两次,一般来说不是很严重,打一针安定就能缓过来。比起四年前刚发作那会,已经好太多了。”
刘医生点点头:“这个婴儿难治性癫痫啊,确实很麻烦,平时千万不能有丝毫松懈,万一发作严重的话,要及时送ICU抢救。”
“嗯嗯,我知道的,平时我都注意着,不能给孩子吃撑,也不能让她过于兴奋,要好好睡觉,不能便秘。巧克力,咖啡,什么的,都不能给她吃,否则就完蛋了。”
郑佳敏认真地回答道:“除了这个,我平时有空就会在网上看看资料,这个什么Dravet综合症,我都记得呢,据说目前没有特效药,只能吃一些药物缓解症状,减缓发作频率,治愈不了。”
“时间久了,这些药还会出现耐药性,所以我给她吃药小心着呢,不求有功但求无过,不追求彻底不发作,一个月发作一两次的频率也能接受的。”
说到这里,她突然想起来什么似的,满怀期待地问道:“上次我托您打听的那个咪达唑仑鼻喷雾剂,现在引进国内了吗?”
刘医生扶了扶眼镜,沉吟道:“咪达唑仑啊,我记得是7年前就在国外上市了,属于市场上第一个能以鼻喷方式中止癫痫状态的药物,这两年好像有消息说要进入国内,风声一时搞得很大,但是最近据说已经放弃了。”
“啊?为什么?”郑佳敏一脸急切地问道。
刘医生解释道:“原因是这样的,这个药在国外获批了孤儿药资格,但是它的适应症为癫痫持续状态或连续多次发作,而非Dravet综合症,所以不符合国内的121种罕见病。”
“你也知道,癫痫是一种普遍的神经系统疾病,不属于罕见病,所以这个药就没办法按照罕见病治疗药物的标准引进国内,也无法享受国家的快速引进,免临床上市等一系列优惠政策。”
“如果这个药要按照癫痫用药引进国内,就还需要再做临床试验,投入激增,企业没办法承担,所以就放弃了。”
“怎么会这样?”郑佳敏脸上又是伤心,又是失望。
她本来对这个药物很期待,以为引进国内已经是板上钉钉的事情,想着上市以后起码算一种对症药物,能够极大缓解女儿的病情。
万万没想到,竟然会是这样一种结果。
不过她对药企也没什么埋怨,能够理解人家想要赚钱的心思。
既然研发出一款新药,肯定是要按照病人最多的病症注册,这样才能卖出更多的药,不可能反而按照孤儿药这种罕见病注册。
可这样一来,就没办法享受罕见病的各种便利政策,省去临床试验的成本了。
只能说有得必有失,各有各的难处。
“唉,要是国内也有能够对症的药物就好了,就不用苦苦寻觅进口药而不得。”
这样的想法在脑海中浮现,她不禁沮丧不已:“罕见病还是重视得不够,国内只有三清在做这方面的仿制药,可三清一家也做不过来。”
“我再给你开两盒氯巴占吧。”刘医生开口道。
郑佳敏回过神来,点点头。
刘医生斟酌着问道:“还是三清的药吗?最近也有几家国产厂家在做氯巴占仿制药,药效都不错,价格更便宜,性价比很高……”
郑佳敏打断他,语气坚定地说道:“没事,就开三清的氯巴占吧,它家药效果好,孩子吃惯了,别家的药我不放心。”
刘医生笑了笑,没再说话,刷刷开好了药。
郑佳敏带着女儿取了药,打了个车回家。
坐在车上,看着窗外熟悉的街景,她忽然悲从中来,鼻头一酸,两行热泪从眼角流了下来。
从女儿第一次癫痫发作到现在,已经五年了,她清楚地记得,那是一个周六的早晨,丈夫抱着孩子,阳光从窗外照进来,把房间烘得很暖和。
孩子可能是热到了,双手不受控制地举了起来,眼神变得呆滞,眼睛也开始往一边倾斜,大声喊她也没有反应。
这次癫痫持续了15分钟,他们一开始还手足无措,不知道该怎么办。
眼见女儿粉红色的嘴唇慢慢地开始变紫,又变得灰白,始终没有缓解,才惊慌着打车去了医院,住进了ICU。
出院一周后,女儿再次因为发热抽搐被送进医院,这次确诊了Dravet综合症,一种SCN1A基因突变导致的儿童罕见病。
他们夫妻俩能在海市这样的一线城市定居,算是高知分子,但对于这样的结果,也是一脸懵逼。
Dravet综合症?从未听说过。
但基因突变导致的儿童难治性癫痫,他们听懂了。
郑佳敏至今仍然印象深刻,那天,临下班时,她接到基因公司的电话,正式确认女儿的病症,当时就觉得胸口一阵发闷,喘不上气来,整个人都不行了。
因为怕老人担心,她不敢告诉家里人,跟丈夫两人找了个下楼散步的借口,在小区里绕着走了一圈又一圈,迟迟无法接受女儿得了绝症这一真相。
走了一晚上,回去的时候,经过一个小花园,看到一道从里面锁住的铁门。
两人站在铁门前,觉得整个世界就像这个花园一样,被铁门彻底锁住了,心情瞬间就崩溃了,忍不住抱在一起,嚎啕大哭。
后来,足足花了半年的时间,两人才平静地接受了现实,开始查看大量相关文献,才发现其实没有那么恐怖。
患有Dravet综合征的孩子,婴儿时期进出ICU的很多,还可能随时面临瘫痪和猝死。
2岁以后会缓解很多,危险性大大降低。
但癫痫的发作没法控制,她和丈夫也不知道下一次发作会是什么时候,会持续多长时间,可能是几分钟,也可能是三四十分钟,甚至一个小时,每一次都让他们胆战心惊。
现在女儿虽然还是ICU的常客,但两人已经能够坦然面对,没那么焦虑了。
唯一让他们担忧的就是,没有特效药,只能服用常规抗癫痫药物,不但无法治愈病情,就连癫痫发作也不能控制。
从某种程度上来说,也算是一种绝症。
所以,除了时刻关注其他的药物,为未来做好打算,她也不知道该做什么,只能听天由命。
这5年,对于她这个小家庭来说,生活就如同一张废纸,皱纹满面,却又无从说起。
癫痫犹如一个大漩涡,将其裹挟,让她的世界里,那一扇小门,关得紧紧地,不透一丝光。
华山医院离家比较远,她脑中思绪万千,不知不觉中一股倦意涌来,渐渐陷入沉睡。
突然,嗡嗡嗡的震动声将她唤醒。
一看,竟然是刘医生的来电,当初住院的时候,记下了他的电话,问过一些病情方面的事。
“喂,刘医生,伱好,什么事啊。”郑佳敏强打精神,语气含混地问道。
“甜甜妈是吧,有个好消息要告诉你,Dravet综合征有新的基因药物了。”电话里,刘医生的声音很兴奋。
“什么?”郑佳敏简直不敢相信自己的耳朵。
刘医生也非常激动,喋喋不休地解释道。
“呵呵,我也是才知道的,三清集团新研发了一种抗癫痫的基因药物,在我们医院刚开始临床试验,但其他医院已经有一些患者接受了治疗,反馈过来的疗效相当好。”
“接受过这种基因治疗的患儿,自发性癫痫发作平均减少了约80%,其中一些患儿甚至彻底不再有癫痫发作了,并且这种疗法对于小孩的认知鞥能力,没有任何负面影响。”
“由于这种药物,起效方式是让异常的神经元细胞兴奋性降低,从而恢复正常,而不是针对特定的疾病,因此对癫痫类疾病具有相当的普适性,同时还能够解决患者的耐药性困扰。”
“我看到了临床一期,二期的实验报告,数据显示,所有患者的癫痫发作都得到了缓解,缓解程度非常令人惊叹。”
“这种基因治疗,虽然无法彻底解决SCN1A基因突变问题,但对Dravet综合征来说,应该是唯一的治疗方案了。”
“你家甜甜如果想参加的话,就赶紧来医院报名吧。”
“太好了,我马上来。”郑佳敏激动得声音都颤抖了。
三清集团的基因药物非常出名,可谓是如雷贯耳,女儿本来就是基因突变导致的疾病,从这个方向来进行基因治疗,一听就很有希望。
她挂断电话,擦去眼角隐隐的泪痕,急切地拍打着前座的背椅。
“师傅,我要换地址,麻烦你给我再开回去。”
“对,就是上车的地方,华山医院。”
的士师傅也听到了对话,知道治病要紧,二话不说,在前面路口一个掉头,往来路疾速驰去。
郑佳敏坐在后面,将一脸懵懂的女儿紧紧抱在怀里,含笑看向窗外。
这一次,想到女儿的病情,她心里没有沮丧,没有失望,而是充满了希望。
心里那扇门,似乎不再紧闭,而是开了很大的一条缝。
阳光倾泻进来,春光无限,希望也无限。
昆市,三清总部。
卫康将身体往后一靠,舒展着四肢,长长吐出一口气。
看了一下午的项目资料,他脑子有些昏沉,不过总体来说,各项目进展喜人。
“呼,今年进临床的药物有些多,除了降糖药,消炎药,哮喘药这些常规药物,在泌尿领域出了一款王牌药物,各项临床反馈都非常乐观。”
“还有去年研发的几款精神类药物,也都进入了临床三期,精神药物临床周期长,一年多能有这个进度,已经相当不错了。”
“基因实验室又出了一个王炸,抗癫痫的基因药物,效果惊人,足以填补该领域多项空白,市场前景广大。”
“癫痫这项疾病,主要发作人群为儿童和老年患者,全国有数百万人,如果真的能顺利上市,对广大患者来说是最大的福音。”
“除此以外,还有两款抗抑郁和抗焦虑的改良新药,对常见一线药物的晶型和分子式进行了改进,加入了一些新的辅剂。”
“跟同类药物相比,药效倒是其次,提升不算太大,主要是不良反应大大减少,从临床试验看来,患者的反响都还不错。”
“目前看来,所有新药中,最亮眼的就是这三款了,分别是治疗慢性肾衰竭的药物,治疗癫痫的基因药物,以及治疗社交恐惧症的药物。”
“全都是该领域的创新型药物,目前还未有同类新药正式上市,可以加大力度推进,尽快抢占市场。”
“其他厂家有相关的研发项目,但是效果没有三清的好,也是处于临床阶段,只要我们抢到首发,就能形成先手优势。”
“呵呵,三清精神类药物领域再次拔得头筹,走在了前列,真是可喜可贺。”
卫康想着新药项目的临床实验报告,不由欣慰地笑了。
随即,他目光看向最后一款新药,对于这款新药,他在开发政策上,有一些想法,迟迟无法拿定主意。
“剩下这款抗氧化药物,同样前途远大。”
“抗氧化是一个非常火热的概念,跟抗衰老联系在一起,可谓是热火烹油,广受追捧。”
“任何东西,不管是药物也好,化妆品也好,食物也好,只要跟抗衰老联系在一起,就没有不赚钱的。”
“人们对延缓衰老的渴望之情,数千年来都未曾有丝毫减弱。”
“这是难得的一个上下通吃的领域。”
“只不过抗衰老的话,临床试验的周期就更久了。”
“一般来说,延缓衰老的药物,是最适合做成保健产品的。
“但是药三分毒,任何药物都是双刃剑,这其中的度,很难把握,最好还是成为处方药,让医生来把关。”
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